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Traitements et innovations médicales

Traitement par cellules souches en France : distinguer greffes établies et essais cliniques

Éloïse Garrel-Chauveau 7 min de lecture
Traitement par cellules souches en France : dossier et consentement pour greffes et essais cliniques

Publié par : — Rédactrice spécialisée en traitements et innovations médicales

En France, les traitements par cellules souches comprennent des greffes utilisées contre certaines maladies du sang et des approches encore expérimentales. Leur disponibilité dépend de la maladie, du type de cellules et du protocole proposé. Une greffe hématopoïétique pratiquée en hématologie ne doit pas être confondue avec une injection cellulaire étudiée en médecine régénérative.

Pour comprendre une proposition thérapeutique, il faut donc identifier ce qui est administré, dans quel objectif et avec quel niveau de preuve. Le terme « cellules souches » ne suffit pas à établir l’efficacité d’un traitement.

Des cellules différentes pour des objectifs différents

Une cellule souche peut se renouveler et donner naissance à des cellules spécialisées. Ses possibilités dépendent toutefois de son type : toutes les cellules souches ne peuvent pas réparer tous les tissus. L’expression thérapie cellulaire désigne plus largement l’utilisation thérapeutique de cellules, qui ne sont pas nécessairement des cellules souches.

Quiz : comprendre les traitements par cellules souches

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Les cellules souches hématopoïétiques produisent les différentes cellules sanguines. Elles participent à l’hématopoïèse, c’est-à-dire à la formation du sang dans la moelle osseuse. Leur greffe vise à rétablir cette production dans des situations médicales précises, notamment après un traitement intensif.

Les cellules souches mésenchymateuses sont, quant à elles, étudiées dans différentes approches de réparation tissulaire et de modulation des réactions immunitaires. Les cellules adultes issues du tissu adipeux constituent également un champ de recherche. Ces applications ne partagent ni les mêmes indications ni le même degré de validation que les greffes hématopoïétiques.

Enfin, les cellules souches embryonnaires relèvent d’un domaine de recherche distinct. L’existence de travaux scientifiques sur ces cellules ne signifie pas qu’un traitement correspondant soit accessible en pratique clinique.

Autogreffe, allogreffe et origine des cellules : deux distinctions à faire

Deux questions permettent de comprendre une greffe : de qui viennent les cellules et où sont-elles prélevées ? Autogreffe et allogreffe désignent leur provenance humaine, tandis que moelle osseuse, sang périphérique et sang de cordon désignent leur origine biologique.

Infographie sur le traitement par cellules souches en France distinguant greffe hématopoïétique et thérapie cellulaire expérimentale
Infographie sur le traitement par cellules souches en France distinguant greffe hématopoïétique et thérapie cellulaire expérimentale
ModalitéOrigine des cellulesPoint essentiel
AutogreffeLe patient lui-même, notamment par prélèvement sanguin périphériquePas de recherche de donneur compatible ; les risques du traitement intensif persistent.
AllogreffeUn donneur, avec prélèvement médullaire ou sanguin périphériqueLa compatibilité HLA entre donneur et receveur joue un rôle majeur.
Greffe de sang de cordonCellules hématopoïétiques provenant du sang de cordonIl s’agit d’une source de cellules pour une greffe allogénique.

Le système HLA correspond à des marqueurs de compatibilité tissulaire. Leur évaluation aide l’équipe à choisir un donneur adapté. Cette compatibilité ne supprime pas tous les risques immunologiques : une allogreffe peut notamment entraîner une maladie du greffon contre l’hôte, dans laquelle les cellules immunitaires du donneur attaquent certains tissus du receveur.

L’autogreffe utilise les propres cellules du patient et évite cette complication liée au donneur. Elle n’est pourtant pas une solution interchangeable avec l’allogreffe. Le choix dépend de la maladie, de l’objectif thérapeutique, des traitements antérieurs et de l’état de santé général.

Le parcours de greffe dépasse largement la réinjection

Recueillir et conserver les cellules

Pour un prélèvement de cellules souches périphériques, des facteurs de croissance hématopoïétiques favorisent leur passage dans le sang. Une cytaphérèse permet ensuite de les recueillir en séparant les composants sanguins, sans anesthésie pour ce prélèvement. Les cellules peuvent être conservées à basse température avant leur utilisation.

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La Ligue contre le cancer indique qu’un à trois prélèvements peuvent être nécessaires pour une autogreffe de cellules souches périphériques. Ils peuvent être espacés de quelques jours ou d’une semaine. Un prélèvement directement dans la moelle osseuse relève d’une autre procédure.

Préparer le receveur et surveiller la récupération

Le conditionnement précède l’administration des cellules. Il comprend une chimiothérapie, parfois associée à une radiothérapie, selon le protocole. Les cellules sont ensuite administrées par perfusion intraveineuse : une greffe de moelle osseuse n’est donc pas une opération consistant à placer chirurgicalement de la moelle dans les os.

Les cellules greffées peuvent recoloniser la moelle et contribuer à la reprise de la production sanguine. Pendant l’aplasie, période de forte diminution des cellules du sang, le patient est particulièrement vulnérable. Les risques infectieux, les saignements et les toxicités du conditionnement justifient une surveillance spécialisée.

Il est utile de penser le parcours comme une pendule à deux rythmes : celui de la perfusion, événement ponctuel, et celui de la récupération biologique, beaucoup plus progressif. La fin de l’administration ne marque pas la fin du traitement. Avant de prévoir une reprise du travail, des déplacements ou une vie sociale habituelle, demandez à l’équipe quels repères cliniques et sanguins guideront ces étapes, plutôt qu’une date unique de « guérison ».

Quelles maladies sont concernées, et avec quel niveau de preuve ?

Les greffes hématopoïétiques sont utilisées dans la prise en charge de certaines leucémies, de certains lymphomes et du myélome multiple. Une telle indication ne signifie pas que chaque patient atteint de l’une de ces maladies doit recevoir une greffe : la décision appartient à l’équipe spécialisée.

L’AP-HM présente aussi des activités de thérapie cellulaire et des recherches concernant notamment la sclérodermie systémique, la maladie de Crohn, les plaies chroniques, le diabète et des pathologies dermatologiques, ophtalmiques ou ostéo-articulaires. Des projets concernent également les cordes vocales, les nerfs périphériques ou l’anosmie liée au Covid-19. Cette diversité ne constitue pas une liste de traitements courants disponibles pour tous.

Il faut distinguer quatre situations :

  • Une indication établie : le traitement appartient aux options reconnues pour une situation médicale définie.
  • Un acte spécialisé : sa réalisation et son indication nécessitent une évaluation hospitalière précise.
  • Un essai clinique : le protocole évalue une intervention chez des participants répondant à des critères d’inclusion.
  • Une recherche préclinique : les travaux sont menés avant l’évaluation clinique, notamment chez l’animal.

Ainsi, l’étude présentée par l’ASNR sur des cellules souches mésenchymateuses humaines concerne des souris immunodéficientes irradiées. Les cellules ont été injectées 24 heures après irradiation, puis leur implantation quantifiée 15 jours après irradiation. Ces observations ne démontrent pas une efficacité thérapeutique chez l’humain.

Autre confusion à éviter : le plasma riche en plaquettes, les collyres de sérum autologue ou les feuillets épidermiques peuvent figurer parmi des activités de thérapie cellulaire, sans être pour autant des traitements par cellules souches équivalents.

À qui s’adresser en France et que vérifier avant de décider ?

Le premier interlocuteur est le spécialiste qui suit la maladie. En hématologie, il peut demander un avis auprès d’une équipe de greffe. Pour une approche expérimentale, l’orientation doit correspondre à une indication et à un protocole identifiés, plutôt qu’à une recherche générale d’« injections de cellules souches ».

À Marseille, l’AP-HM présente l’Unité de Culture et Thérapie cellulaire de l’Hôpital de la Conception. Une unité de préparation cellulaire n’est cependant pas nécessairement le point d’entrée direct du patient : la consultation relève du service clinique concerné. Le recrutement d’un essai doit toujours être confirmé auprès de l’équipe investigatrice.

Avant de consentir, demandez des réponses précises sur les éléments suivants :

  • Le nom du produit cellulaire, son origine et l’objectif du traitement.
  • Son statut : soin établi, acte spécialisé ou essai clinique.
  • Les bénéfices observés chez des patients comparables et les incertitudes restantes.
  • Les complications possibles, les alternatives et le suivi nécessaire.
  • Les critères d’éligibilité, les déplacements, les frais éventuels et leur prise en charge.

Il n’existe pas de tarif ni de taux de réussite unique applicable à tous ces traitements. Une décision éclairée repose sur une indication précise et un rapport bénéfice-risque individualisé, jamais sur la seule promesse de régénération associée aux cellules souches.

Éloïse Garrel-Chauveau

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